Webinar debate ciência e avanços no Dia das Doenças Raras

O Congresso em Foco e o portal Migalhas realizaram nesta quinta-feira (26) um webinar ao vivo em alusão ao Dia Mundial das Doenças Raras. O debate reuniu especialistas de diferentes áreas para discutir avanços científicos, avaliação de tecnologias em saúde, judicialização e sustentabilidade do sistema diante dos desafios relacionados às doenças raras.

A discussão partiu do diagnóstico de que o Brasil vive um momento de rápida evolução biotecnológica, com terapias inovadoras capazes de transformar a qualidade de vida de pacientes com doenças raras. Ao mesmo tempo, o alto custo desses tratamentos impõe pressão crescente sobre os orçamentos públicos e privados, levantando questionamentos sobre como equilibrar inovação, equidade e viabilidade financeira.

Assista:

A programação foi organizada em três perspectivas complementares.

Perspectiva clínica: evidência científica e tecnologias em saúde

O primeiro painel foi dedicado à Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS), ferramenta técnica utilizada para analisar a eficácia, segurança, custo-efetividade e impacto orçamentário de medicamentos, terapias e procedimentos.

A convidada foi a Dra. Jeruza Lavanholi Neyeloff, professora da Faculdade de Medicina da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS) e assessora de Planejamento e Avaliação do Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA). Médica e epidemiologista, ela atua na produção e análise de evidências científicas aplicadas à tomada de decisão em saúde.

Perspectiva jurídica: judicialização e decisões em saúde

O segundo bloco discutiu os impactos da judicialização no acesso a tratamentos para doenças raras e os limites institucionais da gestão pública diante de decisões judiciais.

Participou do debate o professor Daniel Wang, da FGV Direito SP. Doutor em Direito pela London School of Economics (LSE), mestre em Filosofia e Políticas Públicas pela LSE e em Direito pela USP, ele atua nas áreas de Direito Constitucional, Direitos Humanos, Saúde e Bioética.

Perspectiva farmacêutica: sustentabilidade e regulação

O terceiro bloco discutiu os impactos das terapias inovadoras sobre a sustentabilidade da saúde suplementar e os desafios regulatórios para incorporação de novas tecnologias. Participa Hellen H. Miyamoto, farmacêutica e administradora, mestre em Avaliação de Tecnologias em Saúde pelo Instituto Nacional de Cardiologia do Ministério da Saúde e atualmente superintendente de Avaliação de Tecnologias em Saúde e Cobertura Assistencial da FenaSaúde.

O webinar integrou a programação especial sobre doenças raras e será transmitido ao vivo nas plataformas digitais dos organizadores.

O Webinar

A abertura do webinar foi dedicada à contextualização do debate sobre doenças raras, com destaque para a necessidade de equilibrar inovação científica, acesso a tratamentos e sustentabilidade do sistema de saúde. A mediação reforçou que o encontro seria estruturado em três perspectivas complementares, clínica, jurídica e regulatória, com espaço para interação do público ao final das apresentações.

Evidência científica e tecnologias

O primeiro bloco foi conduzido pela médica e epidemiologista Dra. Jeruza Lavanholi Neyeloff, que apresentou os fundamentos da Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS), com foco na chamada efetividade clínica. Logo no início, ela destacou que tecnologia em saúde não se limita a medicamentos: pode envolver cirurgias, novas formas de atuação profissional ou qualquer intervenção que se pretenda incorporar ao sistema.

Ao explicar a importância da evidência clínica, afirmou que "a ciência básica começa muito antes de alguém ter um medicamento", ressaltando que apenas uma parcela mínima das moléculas testadas em laboratório chega, de fato, ao mercado após passar por sucessivas fases de pesquisa em humanos.

Jeruza enfatizou que a exigência de estudos clínicos robustos não é excesso de rigor, mas uma condição necessária para segurança dos pacientes. Segundo ela, a pesquisa precisa ser conduzida "sem vieses", ou seja, com desenho metodológico capaz de reduzir distorções na interpretação dos resultados.

"A gente está tentando descobrir a verdade no mundo", afirmou, explicando que vieses não são necessariamente intencionais, mas podem comprometer conclusões quando não são controlados adequadamente. Como exemplo de falhas metodológicas com grande repercussão pública, citou estudos iniciais sobre cloroquina que foram posteriormente retirados por problemas graves de desenho.

Outro ponto abordado foi a diferença entre desfechos clínicos relevantes e marcadores substitutos. A especialista alertou que nem todo resultado estatisticamente significativo representa benefício real para o paciente. Em alguns casos, medicamentos podem melhorar indicadores laboratoriais, mas não impactar, ou até piorar, mortalidade e qualidade de vida. Ela mencionou exemplos históricos de fármacos promissores que tiveram estudos de fase 3 interrompidos após demonstrarem aumento de risco de morte, reforçando a importância de avaliar resultados que realmente importam para quem recebe o tratamento.

Ao tratar especificamente das doenças raras, Jeruza reconheceu que o cenário impõe desafios adicionais, já que nem sempre é possível realizar grandes ensaios clínicos com centenas de participantes. Ainda assim, defendeu que o objetivo não pode ser flexibilizado: é preciso buscar a melhor evidência possível dentro das limitações existentes. "A gente não muda os objetivos", afirmou, ao concluir que o foco deve permanecer na qualidade de vida dos pacientes e na construção de um sistema que funcione "para o maior número possível de pessoas".

Judicialização e decisões em saúde

No segundo bloco do webinar, dedicado à perspectiva jurídica, o professor Daniel Wang, da FGV Direito SP, estruturou sua apresentação a partir do que chamou de "dois consensos" sobre o tratamento de doenças raras no sistema de saúde.

O primeiro consenso, segundo ele, é que terapias voltadas a doenças raras ou ultra raras "merecem um tratamento diferenciado" e algum grau de flexibilização regulatória.

Ao tratar da exigência regulatória, afirmou que "se você coloca a mesma barra para doenças ultra raras que você coloca para outros tratamentos, ou você vai ter menos produtos entrando no mercado, ou vai demorar muito mais". Em casos de alta gravidade e ausência de alternativas, acrescentou, "é perfeitamente racional para o indivíduo aceitar a incerteza", porque "a alternativa é muito ruim".

O segundo consenso, porém, é que flexibilizar não significa eliminar parâmetros. "Não dá para abandonar completamente o parâmetro", afirmou. Para ele, é possível adotar critérios mais sofisticados, mas não abrir mão deles, sobretudo por razões de sustentabilidade.

Wang lembrou que há hoje terapias que custam mais de 15 milhões de reais por dose e que "a tendência é crescer". Em um cenário de recursos limitados, o sistema enfrenta "mais demandas legítimas do que recursos", o que exige escolhas baseadas em critérios claros.

Ao abordar a judicialização, o professor foi categórico.

"A judicialização, ela não flexibiliza critérios. A judicialização, ela abandona critérios."

Segundo ele, embora possa resolver situações individuais, não representa solução estrutural e pode criar "um sistema de dois andares", no qual quem recorre à Justiça obtém acesso ampliado, enquanto o restante da população permanece sujeito às limitações orçamentárias.

Wang reconheceu que a judicialização pressiona o poder público, pois "ela força o gestor a sentar na mesa", mas ponderou que também "deixa a indústria em uma situação muito confortável", ao reduzir o incentivo para negociações mais vantajosas. Para ele, essa dupla face precisa ser considerada no debate sobre acesso e sustentabilidade em doenças raras.

Sustentabilidade e regulação

No terceiro bloco do webinar, dedicado à sustentabilidade da saúde suplementar, a superintendente da FenaSaúde, Hellen H. Miyamoto, destacou que o debate sobre doenças raras não é restrito ao SUS, nem ao setor privado, tampouco ao Brasil.

"Não é algo exclusivo do SUS, não é algo exclusivo da saúde suplementar, e mais do que isso, não é algo exclusivo do Brasil", afirmou, ao lembrar que a discussão sobre financiamento de terapias de alto custo ocorre em diversos países.

Hellen contextualizou o tamanho do setor no país: a saúde suplementar atende cerca de 53 milhões de pessoas, o equivalente a 25% da população brasileira, contingente superior ao de muitos países. Segundo ela, trata-se de um sistema estruturado para organizar o acesso a serviços, terapias e resultados em saúde.

Ao explicar o funcionamento financeiro, ressaltou que "não existe dinheiro da operadora", mas recursos provenientes dos beneficiários, reunidos para custear atendimentos, internações, exames e tratamentos.

A especialista ponderou que a análise da sustentabilidade não pode se limitar aos números agregados das grandes operadoras. Embora parte do setor apresente resultados equilibrados, há empresas em déficit. Nesse cenário, a incorporação de novas tecnologias ocorre em um ambiente de recursos limitados e inovação acelerada. "Nós temos recursos finitos, seja no sistema público ou no sistema privado", disse, observando que a velocidade de lançamento de terapias supera a capacidade de financiamento dos sistemas.

Ao abordar a incorporação de tecnologias, Hellen reforçou que os gestores têm dois objetivos centrais: aumentar a sobrevida e melhorar a qualidade de vida dos pacientes. "Primeiro, que as pessoas vivam mais, e segundo, que elas vivam com mais qualidade de vida", afirmou.

Para ela, o processo precisa ir além do registro sanitário e considerar efetividade, monitoramento e compartilhamento de riscos. "O processo de registro não pode ser o processo de incorporação", pontuou, defendendo modelos mais sofisticados, com avaliação contínua de resultados e critérios técnicos claros para garantir a sustentabilidade tanto da saúde suplementar quanto do SUS.