Um projeto (3.659/2026) apresentado na Câmara dos Deputados pode revolucionar a concessão de medicamentos de alto custo destinados ao tratamento de doenças raras e ultrarraras no Sistema Único de Saúde (SUS). De autoria do deputado Bruno Ganem (Podemos-SP), o texto institui o chamado Acordo de Acesso Global e Compartilhamento de Risco, mecanismo pelo qual o pagamento feito pela União aos fornecedores poderá ficar vinculado aos resultados terapêuticos efetivamente alcançados pelos pacientes.
A proposta busca inverter a lógica tradicional das aquisições públicas de medicamentos caros. Hoje, em regra, o Estado paga pelo produto adquirido, independentemente do resultado clínico obtido posteriormente. Pelo modelo sugerido, União e indústria farmacêutica dividiriam parte do risco relacionado à incerteza sobre a eficácia do tratamento.
Principalmente quando se fala em doenças raras, estudos clínicos costumam envolver poucos pacientes, e ainda há limitações sobre o desempenho das terapias em condições reais de uso.
O projeto estabelece que o valor e a continuidade do pagamento poderão ficar condicionados ao cumprimento de metas terapêuticas previamente definidas. Também admite mecanismos como pagamento por desempenho, reembolso condicionado, preço por resultado, teto de exposição financeira e outras modalidades compatíveis com a finalidade da futura lei.
Segundo o autor, a proposta tenta responder a um dos maiores desafios atuais do SUS: ampliar o acesso a terapias inovadoras e, ao mesmo tempo, evitar que medicamentos de custo muito elevado comprometam de forma desproporcional o orçamento da saúde.
"O custo crescente das terapias inovadoras, especialmente os medicamentos órfãos desenvolvidos para doenças de baixa prevalência, impõe ao Estado um desafio de alocação eficiente de recursos escassos."
A celebração dos acordos dependerá de avaliação prévia de tecnologias em saúde pelo órgão competente. Essa análise deverá considerar as particularidades das doenças raras e ultrarraras, entre elas a limitação das evidências clínicas convencionais e a gravidade da condição dos pacientes.
Na Câmara dos Deputados, a proposta aguarda distribuição às comissões temáticas antes de seguir para o Plenário.